本報(bào)記者 張敏

    日前，中國國家藥監(jiān)局（NMPA）藥品審評中心（CDE）最新公示，傳奇生物旗下生物制品1類新藥西達(dá)基奧侖賽（cilta-cel，LCAR-B38M CAR-T細(xì)胞自體回輸制劑）擬納入突破性治療藥物名單。

    “突破性治療”（breakthrough therapy designation）是中國國家藥監(jiān)局（NMPA）不久前發(fā)布的《突破性治療藥物審評工作程序》文件的部分內(nèi)容，旨在加速開發(fā)及審查治療嚴(yán)重的或威脅生命的疾病的新藥。

    這是NMPA發(fā)布《突破性治療藥物審評工作程序》文件后，“突破性治療公示”專欄的首次更新，這也意味著這項(xiàng)特殊審評通道正式在中國啟動(dòng)。

    根據(jù)CDE公示信息，傳奇生物于今年7月10日為西達(dá)基奧侖賽申請了突破性治療，并于8月5日擬納入突破性治療品種名單。納入理由及依據(jù)為：符合《藥品注冊管理辦法》和《國家藥監(jiān)局關(guān)于發(fā)布等三個(gè)文件的公告》（2020年第82號(hào)）有關(guān)要求，同意納入突破性治療藥物程序。公示日期截至8月12日。這是CDE“突破性治療公示”專欄首次更新。

    突破性療法藥品審批有望提速

    據(jù)記者了解，突破性療法的申請適用范圍為：藥物臨床試驗(yàn)期間，用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等，申請人可以在Ⅰ、Ⅱ期臨床試驗(yàn)階段，通常不晚于Ⅲ期臨床試驗(yàn)開展前申請適用突破性治療藥物程序。

    對于獲得“突破性療法”認(rèn)定的藥品而言，將縮短其漫長而昂貴的開發(fā)過程。這讓早期研究中顯示出良好前景的藥物盡快進(jìn)入市場，而不必完成傳統(tǒng)的3個(gè)階段（Ⅰ～Ⅲ期臨床研究）的開發(fā)計(jì)劃。

    此外，除了獲得快速審評通道，申請者還將獲得高效的審評員的指導(dǎo)。

    西部證券此前發(fā)布的研報(bào)認(rèn)為，突破性治療藥物認(rèn)定規(guī)定對于重癥用藥和臨床優(yōu)勢明顯的藥物通過突破性藥物認(rèn)定后將得到藥審中心優(yōu)先審評的資源傾斜。

    在業(yè)內(nèi)人士看來，中國突破性療法將會(huì)是未來一個(gè)重要的標(biāo)簽，同樣會(huì)代表著中國的創(chuàng)新水平。中國突破性療法最重要的同樣是為了進(jìn)一步加速具有臨床優(yōu)勢藥物的中國上市進(jìn)程；進(jìn)一步滿足中國重大疾病的臨床治療需求。

    CAR-T細(xì)胞療法有望加速獲批

    記者了解到，西達(dá)基奧侖賽是由傳奇生物開發(fā)的一款靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法，作為一種結(jié)構(gòu)新穎的CAR-T細(xì)胞療法，旨在增加其靶向癌細(xì)胞的綜合能力，用于既往接受過包括蛋白酶體抑制劑，免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38抗體的治療方案和在末次治療期間或之后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）成年患者。

    強(qiáng)生（Johnson＆Johnson）旗下楊森公司（Janssen）于2017年與傳奇生物達(dá)成戰(zhàn)略合作，在全球范圍內(nèi)共同開發(fā)和推廣該在研創(chuàng)新療法。該產(chǎn)品于2018年獲得國家藥品監(jiān)督管理局首個(gè)CAR-T臨床試驗(yàn)申請（IND）批件，并與同年獲得美國FDA的IND批準(zhǔn)。在獲此“突破性療法”之前，該產(chǎn)品已于2019年獲得歐洲藥品管理局優(yōu)先藥物認(rèn)定（PRIME）資格及美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定。

    今年6月份，傳奇生物作為“中國CAR-T上市第一股”，在納斯達(dá)克掛牌交易，是2020年截至目前生物科技公司最大規(guī)模的IPO。據(jù)傳奇生物招股書顯示，西達(dá)基奧侖賽將于今年底前在美國提交上市申請，并于2021年在中國提交上市申請。

    此次西達(dá)基奧侖賽擬納入突破性治療藥物名單，意味著這款產(chǎn)品有望加速獲批，早日為患者帶來新的治療選擇。

    傳奇生物首席執(zhí)行官章方良博士表示，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心所推薦授予的突破性治療藥物認(rèn)定，對于西達(dá)基奧侖賽治療中國的骨髓瘤患者的開發(fā)過程是一個(gè)重大的監(jiān)管里程碑，傳奇和楊森將合作繼續(xù)致力在中國及全球推廣該試驗(yàn)性療法。

（編輯 喬川川）